美国食品药品监督管理局（FDA）今日宣布，在实施其《2025年4月减少临床前安全性研究中动物试验路线图》的第一年，已实现关键目标，标志着通过创新且与人类相关的科学来现代化药物开发的一年变革性行动。

FDA 局长 Marty Makary 医学博士、公共卫生硕士表示：“一年前，我们发布了一份雄心勃勃的路线图，旨在消除不必要的动物试验，并用更精确预测药物在人类中安全性的方法取代动物试验。除了开启一种在药物用于人类之前进行检测的、科学上更准确的方法外，该机构还在降低研发成本方面取得了重大进展，这将降低普通美国人的药品价格。”

从纯科学角度看，动物并不是评估药物在人类中表现的良好模型。历史上，超过90%通过动物研究的药物未获得 FDA 批准，通常原因是在人体试验中发现安全性或有效性问题。为弥合这一差距，FDA 正在推进新方法学（NAMs）的使用，包括先进体外系统、计算建模和人源平台，这些方法更能反映人类生物学并改进对药物作用的预测。

不同于以往面向行业的指南，FDA 的2025年路线图策略为在存在等效或更优替代方法的情况下逐步淘汰动物试验设定了具体时间框架。今日，该机构发布了一份后续报告，总结路线图实施进展并明确下一步行动。

自发布路线图以来，该机构已经：

• 发布关于减少或取消单克隆抗体开发中非人灵长类动物试验的指南草案。
• 更新指南以支持从鲎来源内毒素检测过渡，这可能每年减少超过100万只动物的使用。
• 正在努力减少或取消在药物已通过其他国家人群广泛使用证明其安全性时，为获得 FDA 批准而使用动物。
• 发布指南草案，扩大证据权重方法的使用以支持 NAMs 的采用，使药物开发者能够更容易地纳入体外试验、计算毒理学和其他与人类相关的模型，从而在更广泛的安全性终点上生成证据。
• 认定首个基于人工智能的药物开发工具，展示了利用前沿计算机模拟模型支持监管决策的实用性。
• 推出可搜索数据库，明确哪些情况下替代方法可被接受，并与国际监管机构建立密切合作以协调策略。

为持续推进进展，FDA 已部署关键基础设施，包括用于认定创新药物开发工具的永久通道、跨中心科学审查，以及与美国国立卫生研究院（NIH）的正式合作关系。这些努力共同推动以与人类相关的科学作为药物评价默认方法的转变。

预计这一转型将改进药物安全性预测、加快开发时间线、降低成本，并扩大患者获得创新疗法的机会，同时显著减少对动物试验的依赖。

FDA 将继续与政府、行业和学术界伙伴合作，扩大这些方法的使用，并进一步推进药物开发现代化。

其他资源：

• 药物开发中新方法学使用的一般考虑事项

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