美国食品药品监督管理局（FDA）今日宣布两项重大举措，作为推进实时临床试验（RTCT）实施计划的一部分。首先，该机构公布了两项概念验证临床试验的成功启动，这些试验将向该机构实时报告终点和数据信号。其次，该机构发布了关于拟议 RTCT 试点项目的信息征询（RFI），该项目将于今年夏季启动。

早期临床试验是药物开发中的瓶颈，通常具有高度不确定性、患者群体有限以及决策流程效率低下等特点。数据通常由试验中心报告给申办方，申办方进行分析后再向 FDA 提交数据。随着 AI 和数据科学的进步，申办方和试验中心有机会以一种能够加强安全性监测并大幅提高效率的方式开展实时试验。

FDA 局长 Marty Makary 医学博士、公共卫生硕士表示：“60 年来，我们一直以同样的方式开展临床试验，关键数据信号可能需要数年才能传达到 FDA。这种滞后可能不必要地延迟监管决策，并拖慢药物开发时间线。我们正在大胆推进一种现代化方法，使 FDA 科学家能够在试验进行过程中实时查看安全性信号和终点。这将帮助我们加快有前景疗法的推进，并朝着我们的最终目标迈进：在药物开发的所有阶段运行实时、连续的试验。”

FDA 宣布，由 AstraZeneca 和 Amgen 开展的 RTCT 概念验证已成功启动。AstraZeneca 正在对初治套细胞淋巴瘤患者开展一项名为 TRAVERSE 的 2 期多中心试验，参与机构包括 The University of Texas MD Anderson Cancer Center 和 University of Pennsylvania。Amgen 正在对局限期小细胞肺癌患者开展一项名为 STREAM-SCLC 的 1b 期试验，最终试验中心选择仍在进行中。对于每项试验，FDA 均与申办方会面，就实时报告信号的标准建立进行讨论。此后，该机构已通过 Paradigm Health 接收并验证了 AstraZeneca 试验的信号，从而确立了实时信号共享所需技术框架的可行性。

FDA 希望在这些概念验证的基础上开展更广泛的试点项目。今日发布的 RFI 就潜在试点项目的设计和实施，以及评估指标和成功标准征求意见。

首席 AI 官 Jeremy Walsh 表示：“实时试验已被讨论多年。我们证明了它不仅可行，而且有可能对临床试验生态系统产生变革性影响。我们必须从等待潜在强效治疗的患者角度来审视我们的流程。”

实时临床试验是该机构实现促进连续试验目标的重要一步。目前，大多数临床开发以离散阶段进行。由于临床开发的每个既定阶段都按照方案运行，并通常作为单独研究开展，因此在一个阶段结束、下一个阶段开始之间，开发项目通常会出现间歇。这减缓了产品开发进度。由于实时试验使 FDA 能够实时查看关键洞见，这种间歇可能被消除或降至最低，从而实现“连续”试验。

该机构将接受有关 RFI 的意见至2026年5月29日。该机构计划于7月公布最终遴选标准，并于8月完成试点遴选。

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