美国食品药品监督管理局（FDA）今天批准了 Bizengri（zenocutuzumab-zbco），这是一种用于治疗 NRG1 融合阳性胆管癌的药物；该癌症是一种发生于胆管的超罕见、侵袭性癌症。

Bizengri 是首个获批用于携带神经调节蛋白 1（NRG1）基因融合、且在既往系统治疗期间或之后疾病进展的晚期、不可切除或转移性胆管癌成人患者的药物。

此次批准标志着局长国家优先凭证（CNPV）试点计划下的第七项批准。

“患有这种超罕见癌症的患者迫切需要新的治疗选择，”FDA 局长 Marty Makary 医学博士、公共卫生硕士表示。“通过国家优先凭证试点计划，FDA 正在加速针对存在未满足医疗需求的罕见病疗法，并以显著缩短的时间表审评申请。

Bizengri 的有效性在一项纳入 19 名 NRG1 融合阳性胆管癌患者的单臂试验中进行了评估，其中 36.8% 达到总体缓解。缓解持续时间范围为 2.8 个月至 12.9 个月。

FDA 授予 Bizengri 突破性疗法和孤儿药资格认定。

2024 年，Bizengri 获得加速批准，用于治疗携带 NRG1 基因融合、且在既往系统治疗期间或之后疾病进展的晚期不可切除或转移性非小细胞肺癌和胰腺腺癌成人患者。

与 Bizengri 相关的严重副作用包括输注相关反应、间质性肺病/肺炎以及左心室功能障碍。最常见的副作用包括腹泻、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、输注相关反应、呼吸困难、皮疹、便秘、呕吐、腹痛和水肿。

FDA 将该批准授予 Partner Therapeutics, Inc.

2026 年 6 月 4 日，FDA 将举行公开会议，就 CNPV 试点计划的资格标准、凭证遴选流程、申办方责任、提交前要求、FDA 审评程序、CNPV 审评委员会的作用以及计划实施征求反馈。相关各方也可在 2026 年 6 月 29 日前提交书面意见。

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