美国食品药品监督管理局（FDA）今天宣布，正在就药物再利用相关工作征求意见，以帮助应对多种疾病和状况中未满足的医疗需求。

为 FDA 已批准药物识别潜在新用途——例如新适应证或新适用人群——可通过利用关于这些药物的既有知识（包括药物的安全性特征）来帮助加快治疗方法的可及性。此次公开征求意见是 FDA 一项更广泛倡议的一部分：在有充分证据支持时更新 FDA 已批准药物的标签，以确保标签中的信息对医疗服务提供者和患者具有临床意义，并在科学上保持最新。

FDA 局长 Marty Makary 医学博士、公共卫生硕士表示：“即便已有有前景的科学依据，仍有太多患者缺乏有效治疗选择。药物再利用可以更好地利用现有科学数据，为有需要的患者提供有效治疗选择。”

FDA 正在向患者、临床医生、研究人员和其他利益相关方征集有关优先疾病领域和潜在药物再利用候选药物的信息，尤其是在已有科学数据可支持潜在新用途获批、但似乎缺乏推动这些用途获批的商业激励的情况下。

该机构尤其希望收到关于存在重大未满足医疗需求的疾病领域的意见，包括代谢性疾病、神经退行性疾病、女性和男性健康状况、物质使用障碍和罕见病，以及利益相关方认为应优先考虑的其他领域。

通过该案卷，FDA 正在征集以下信息：

• 可能已经存在充分证据支持潜在新用途的药物再利用候选药物，
• 具有有前景的初步临床数据（例如来自病例报告、病例系列、观察性研究的数据）并可能值得进一步研究的候选药物，以及
• 具有有前景的初步临床前数据（例如来自人工智能和机器学习等新兴工具的发现）并可能值得进一步研究的候选药物。

该机构还在征求关于识别再利用机会的创新方法的反馈，以及可能限制再利用药物开发或使用的障碍，尤其是在几乎没有或没有商业激励去推进由公开可得科学证据支持的标签变更的情况下。

这项工作建立在支持在科学证据充分时更新药品标签的现有授权和倡议之上，包括《儿童最佳药品法》、2020 年《新药客观证据修订（MODERN）标签法》，以及 FDA 主导的 Project Renewal 等倡议；Project Renewal 已更新多种肿瘤药物的标签，以反映当前科学认识。此外，2025 年 9 月的 Make Our Children Healthy Again 战略报告指示 FDA 与 National Institutes of Health 共同调查相关机会，以“加强再利用药物在慢性病治疗中的使用，同时通过协作性临床试验设计协调授权流程，以实现 FDA 批准”。

公众意见将帮助 FDA 完善其评估和促进更多药物再利用机会的方法，包括与 National Institutes of Health 和 Centers for Medicare and Medicaid Services 等联邦合作伙伴的协作。

相关方可向该案卷提交电子或书面评论、数据和信息。电子提交可通过联邦电子规则制定门户网站 https://www.regulations.gov 提交。书面材料可邮寄或送达 Dockets Management Staff (HFA-305), Food and Drug Administration, 5630 Fishers Lane, Rm. 1061, Rockville, MD 20852。

所有提交材料必须包含案卷编号 FDA-2026-N-4492，标题为“Drug Repurposing for Unmet Medical Needs; Request for Information”。

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