美国食品药品监督管理局（FDA）今天发布指南草案，旨在帮助开发者通过更充分利用现有科学和监管知识，更高效地将有前景的基因疗法带给患者。

该指南最终定稿后，将概述申办方如何利用公开可得信息和既有平台知识，包括化学、生产和控制（CMC）数据、非临床研究结果和临床信息，以简化用于人体体细胞基因组编辑的人类基因治疗产品的监管申报。

“今天的行动体现了FDA致力于更快地将安全有效的细胞和基因疗法带给患者，尤其是那些患有罕见和危及生命疾病、几乎没有或没有其他治疗选择的患者，”生物制品评价与研究中心（CBER）代理主任Karim Mikhail，B. Pharm., M.S.表示。“通过提供有关企业如何基于已有知识开展工作的相关信息，我们正在加速创新，同时不降低患者和公众所依赖的严格科学标准。归根结底，这是为了确保基因疗法的希望尽可能快速且安全地惠及最需要它的患者。”

该指南草案支持广泛的细胞和基因治疗产品开发，包括使用基因组编辑的产品，并且是FDA在该领域一系列更广泛互补行动的一部分。

对于开发基因组编辑疗法的申办方，该指南补充了该机构的Plausible Mechanism Framework，提供科学工具和数据共享策略，使申办方能够高效建立该方法所需的证据基础。它还与FDA近期发布的指南草案《Safety Assessment of Genome Editing in Human Gene Therapy Products Using Next-Generation Sequencing》协同发挥作用，该指南草案建议了评估脱靶编辑风险的方法。这份新的指南草案解释了申办方如何利用现有公共知识和平台知识，在产品开发的多个阶段简化监管申报。与FDA近期其他行动一起，它为细胞和基因治疗领域的开发者提供了一条清晰、以科学为基础的路径，使其能够基于既有知识和经验开展工作，同时保持严谨性

“通过阐明申办方如何明智地利用现有非临床、临床和生产知识，我们可以切实简化开发项目，并降低长期以来阻碍这些可能改变生命的治疗方法可及性的成本壁垒，”CBER治疗产品办公室代理主任Vijay Kumar M.D.表示。“利用既往知识并不意味着降低门槛；而是在保持最高安全性和有效性标准的同时，提高我们的整体效率。对于患有严重或罕见疾病的患者而言，时间至关重要。我们鼓励开发者参与该指南的讨论，因为他们的观点对于塑造一个适用于所有人的监管框架至关重要，最重要的是，适用于那些寄望于我们的患者。”

“我们期待与申办方密切合作，帮助他们了解如何有效实施该指南，并在其开发项目中利用既往知识，”治疗产品办公室基因治疗-CMC办公室主任Denise Gavin，Ph.D.补充说。

在所有情况下，申办方都应提供科学依据，证明所利用数据适用于其特定产品和开发背景。FDA鼓励申办方在产品开发早期，甚至在提交IND申请之前，例如通过CBER/CDER产品监管建议初步定向沟通（INTERACT）和pre-IND会议，就其具体开发策略进行讨论。

该指南草案开放公众意见征集。意见必须在《联邦公报》发布后90天内通过Regulations.gov提交。该机构将在最终确定指南前审查并考虑收到的意见。

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