STAT+：Immunovant 股价因关节炎试验数据飙升

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产前基因治疗可能终于正逐步成为现实，UCSF研究人员已向FDA提交申请，旨在治疗一种严重的神经退行性疾病，该疾病会导致许多儿童在3岁前夭折。

此外，FDA领导层的动荡正动摇投资者信心，扰乱罕见病药物研发，并引发外界对该机构科学独立性的担忧。

STAT+独家报道

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